第一講：寡核苷酸藥治療領(lǐng)域的選擇 （1小時):(公司的戰(zhàn)略方向制定)

? 治療領(lǐng)域 (Therapeutic area)的限定

? 藥物開發(fā)的過程

? 治療領(lǐng)域選擇的關(guān)鍵因素

? 治療領(lǐng)域選擇的策略

? 治療領(lǐng)域的風險管理與動態(tài)調(diào)整

? 真實案例分享

第二講：寡核苷酸藥適應癥的選擇和策略（1小時）(公司的戰(zhàn)略方向制定)

? 適應癥 （Indication）的概念

? 寡核苷酸藥物的特點

? 寡核苷酸適應癥選擇的關(guān)鍵因素

? 寡核苷酸藥物的開發(fā)策略

? 真實案例分享

第三講：寡核苷酸藥靶點的發(fā)現(xiàn)和驗證 （1小時）

? 藥物作用的靶點

? 寡核苷酸藥靶點和小分子藥靶點的差異性

? 寡核苷酸藥靶點發(fā)現(xiàn)的基本原則

? 寡核苷酸藥靶點發(fā)現(xiàn)的策略與方法

? 寡核苷酸藥靶點優(yōu)化的策略

? siRNA靶點發(fā)展的案例分享

? ASO 靶點發(fā)展的案例分享

? Aptamer靶點發(fā)展的案例分享

第四講：寡核苷藥序列的發(fā)現(xiàn)和驗證 （2小時）

? 關(guān)于（寡核苷藥）小核酸藥

? 核酸適配體的機理解析

? 基因的轉(zhuǎn)錄和反義核苷酸的多個機理闡述

? 核酸干擾（RNAi）的機理闡述

? siRNA 序列的發(fā)現(xiàn)和案例分析

? ASO 序列的發(fā)現(xiàn)和案例分析

? Aptamer序列的發(fā)現(xiàn)和和案例分析

第五講：天然寡核苷酸分子的合成和純化 （3小時）

? 堿基、糖環(huán)、核苷和核苷酸的結(jié)構(gòu)

? 重要的核苷酸結(jié)構(gòu)

? 核苷的堿基保護基選擇策列和糖環(huán)羥基（2′-OH）的保護策略

? 天然單體（DNA 和 RNA亞磷酰胺）的合成、放大和純化工藝

? 天然單體 （DNA 和 RNA亞磷酰胺）的質(zhì)量控制

? 天然單體 （DNA 和 RNA亞磷酰胺）的大部分雜質(zhì)產(chǎn)生的機理分析

? 天然（DNA 和 RNA）寡核酸分子的化學合成、放大和純化工藝

? 天然（DNA 和 RNA）寡核酸分子的質(zhì)量控制

? 寡核酸分子合成中的雜質(zhì)產(chǎn)生的機理討論

第六講：寡核苷酸藥序列的結(jié)構(gòu)、化學修飾策略和實踐 （3小時）

? 為什么要對寡核苷酸進行化學修飾? (化學修飾的深層挖掘！)

? 寡核苷酸分子化學修飾機制和策略

? 反義核酸的結(jié)構(gòu)和化學修飾策略

? 反義核酸PMO的挖掘

? siRNA的結(jié)構(gòu)、化學修飾機制和策略和新IP的獲得策略

? Aptamer的結(jié)構(gòu)、化學修飾的機制和策略

? 寡苷核酸硫代磷酸骨架的手性研究和發(fā)展方向

? 案例分析

第七講：寡核苷酸（小核酸）原料藥的開發(fā)、生產(chǎn)和交付 （2小時）

? 寡核苷酸原料藥(API)開發(fā)單體選擇和管理CMC策略

? 寡核苷酸原料藥供應鏈的管理

? 修飾單體的合成、放大和純化工藝

? 修飾寡苷核酸分子的化學合成、放大和純化工藝

? 修飾寡核苷酸分析方法建立

? 修飾寡核苷酸分子合成中的雜質(zhì)分析

? 寡核苷酸（小核酸）原料藥和單體供應鏈CDMO的介紹

第八講：寡核苷酸藥的遞送策略和實踐（3小時）

? 寡核苷酸藥遞送策略

? siRNA的遞送

? ASO 的遞送

? 反義核酸ASO不需要遞送嗎？

? Aptamer的遞送

? 案例分析

第九講：肝靶向（GalNAc）和非肝靶向寡核苷藥的遞送技術(shù)開發(fā) （2小時）

? GalNAc的開發(fā)

? 肝靶向GalNAc 產(chǎn)業(yè)化

? GalNAc的雜質(zhì)分析

? 非肝靶向（CNS和肺等）寡核苷藥的遞送技術(shù)進展和方向

? 成功案例分析

第十講：寡核苷酸藥物制劑工藝研究及優(yōu)化  （3小時）

? 寡核苷酸合成工藝研究及優(yōu)化  

? 寡核苷酸合成純化工藝研究及優(yōu)化  

? 寡核苷酸制劑工藝和放大

? 寡核苷酸制劑法規(guī)與合規(guī)

? 寡核苷酸新技術(shù)應用

第十一講：寡核苷酸藥法規(guī)和申報 (3小時)

? 核酸藥物申報相關(guān)法規(guī)（ NMPA/FDA/EMA ）

? FDA關(guān)于小核酸的IND要求

? 成功案例分析